Terapia genica del San Raffaele migliora la sindrome di Wiskott-Aldrich con benefici clinici duraturi
Medicina
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Una singola infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe corrette geneticamente ha mostrato di poter offrire un beneficio clinico duraturo nei pazienti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich. Questa rara malattia genetica compromette il sistema immunitario e la funzione delle piastrine, aumentando il rischio di infezioni, sanguinamenti e tumori.
La terapia genica è stata sviluppata presso l'ospedale San Raffaele e ha coinvolto pazienti trattati con questa nuova procedura. I risultati indicano che l'approccio può migliorare significativamente la condizione clinica dei soggetti affetti, rappresentando una possibile alternativa terapeutica efficace.
Lo studio ha dimostrato che la correzione genetica delle cellule staminali ematopoietiche autologhe è in grado di ripristinare le funzioni immunitarie e piastriniche compromesse dalla malattia, con effetti benefici che si mantengono nel tempo.
Cosa ne dicono le altre testate
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24 settembre 2026, 11:00Leggi notizia
Tag: sindrome di Wiskott-Aldrich, terapia genica, ospedale San Raffaele